Bendroji informacija apie klinikinius tyrimus

Klinikiniai vaistinių preparatų tyrimai yra svarbi vaistų kūrimo proceso dalis, leidžianti nustatyti tiriamųjų vaistinių preparatų saugumą ir veiksmingumą žmonėms.

Europos Sąjungoje (ES) klinikinių vaistinių preparatų tyrimų atlikimą reglamentuoja nuo 2022 metų sausio 31 dienos pradėtas taikyti Europos Parlamento ir Tarybos reglamentas (ES) Nr. 536/2014 dėl žmonėms skirtų vaistų klinikinių tyrimų, kuriuo panaikinama Direktyva 2001/20/EB, (toliau - Reglamentas). Reglamentu nustatytos suderintos klinikinių tyrimų paraiškų pateikimo, vertinimo, leidimų išdavimo, tyrimų vykdymo ir priežiūros taisyklės ES ir Europos ekonominės erdvės (EEE) valstybėse. Nuo 2025 metų sausio 31 dienos visi atliekami klinikiniai tyrimai ES ir EEE turi atitikti Reglamento reikalavimus.

Šis Reglamentas supaprastino ir suvienodino klinikinių vaistinių preparatų tyrimų (toliau - klinikinių tyrimų) paraiškų pateikimo tvarką bei paspartino leidimų išdavimo procesą Europos Sąjungoje (toliau – ES). Tikimasi, kad tai paspartins naujų inovatyvių vaistinių preparatų prieinamumą pacientams visoje ES.

Reglamento taikymo sritis iš esmės nepakito, lyginant su Direktyva 2001/20/EB, t. y., jis taikomas intervenciniams klinikiniams tyrimams, taip pat ir mažos intervencijos klinikiniams tyrimams. Klinikiniai tyrimai turi būti planuojami ir atliekami laikantis geros klinikinės praktikos taisyklių, Helsinkio deklaracijos ir kitų etikos principų. Bet kuris klinikinis tyrimas gali būti atliekamas tik užtikrinant, kad: a) asmens teisės, sauga, orumas ir gerovė apsaugoti ir yra svarbesni už visus kitus interesus ir b) juo siekiama, jog gauti duomenys būtų patikimi ir patvarūs.

Svarbiausios Reglamento sąvokos:

Klinikinė studija – bet kuris su žmonėmis susijęs tyrimas, kuriuo siekiama: a) išsiaiškinti arba patikrinti klinikinį, farmakologinį arba kitokį farmakodinaminį vieno ar daugiau vaistų poveikį; b) nustatyti visas nepageidaujamas reakcijas į vieną ar daugiau vaistų, arba c) ištirti vieno ar daugiau vaistų rezorbciją, pasiskirstymą, metabolizmą ir išskyrimą, kad būtų galima nustatyti tų vaistų saugumą ir (arba) veiksmingumą.

Klinikinis tyrimas – klinikinė studija, kuri tenkina bet kurią iš šių sąlygų: a) konkrečią gydymo strategiją tiriamajam asmeniui nuspręsta paskirti iš anksto ir tai nėra įprasta susijusios valstybės narės klinikinė praktika; b) sprendimas išrašyti tiriamuosius vaistus priimamas kartu su sprendimu įtraukti asmenį į klinikinę studiją arba c) be įprastų klinikinės praktikos procedūrų, tiriamiesiems asmenims taikomos diagnostikos ar stebėsenos procedūros.

Mažos intervencijos klinikinis tyrimas – klinikinis tyrimas, kuris tenkina visas šias sąlygas: a) tiriamieji vaistai, išskyrus placebą, yra registruoti; b) pagal klinikinio tyrimo protokolą: i) tiriamieji vaistai vartojami laikantis jų rinkodaros leidimo sąlygų arba ii) tiriamųjų vaistų vartojimas pagrįstas įrodymais ir paremtas paskelbtais moksliniais įrodymais dėl tų tiriamųjų vaistų saugumo ir veiksmingumo bet kurioje susijusioje valstybėje narėje ir c) papildomos diagnostikos ar stebėsenos procedūros nekelia didesnės papildomos rizikos nei minimali arba nesudaro didesnės papildomos naštos nei minimali užtikrinant tiriamųjų asmenų saugą, palyginti su įprasta klinikine praktika bet kurioje susijusioje valstybėje narėje.

Pagrindiniai naujojo Reglamento aspektai

• Supaprastintas klinikinių tyrimų paraiškų pateikimo procesas. Klinikinių tyrimų paraiškos teikiamos per ES klinikinių tyrimų informacinę sistemą (angl., Clinical Trials Information System, toliau – CTIS). CTIS yra bendras elektroninis portalas, kuriuo naudojasi klinikinių tyrimų užsakovai, ES ir EEE valstybių kompetentingos institucijos bei kitos klinikinių tyrimų procese dalyvaujančios institucijos.
• Koordinuotas klinikinių tyrimų paraiškų vertinimas su visomis susijusiomis valstybėmis narėmis ir viena ataskaitą rengiančia valstybe nare.
• Priimamas vienas sprendimas kiekvienoje valstybėje narėje.
• Klinikinio tyrimo paraišką sudaro dvi dalys: I dalis (bendra visoms šalims) ir II dalis (skirta konkrečiai šaliai).
• Nustatyti aiškūs klinikinio tyrimo paraiškos vertinimo terminai, kurių laikosi ir etikos komitetai.
• Užtikrinamas klinikinių tyrimų duomenų skaidrumas. Klinikinio tyrimo paraiškos dokumentai, valstybių narių vertinimo ataskaitos ir klinikinio tyrimo rezultatai viešai prieinami plačiajai visuomenei.
• Numatyta galimybė Europos Komisijai vykdyti kontrolę ES valstybėse narėse ir trečiosiose šalyse.

Klinikinio tyrimo paraiškos pateikimas ir vertinimas pagal Reglamentą

Klinikinio tyrimo paraišką užsakovai privalo pateikti elektroniniu formatu per CTIS. Klinikinio tyrimo užsakovas yra atsakingas už klinikinio tyrimo inicijavimą ir jo valdymą bei turi užtikrinti, kad tyrimas būtų vykdomas laikantis Reglamento ir kitų taikomų teisės aktų reikalavimų.

Klinikinio tyrimo paraišką sudaro dvi dalys: I dalis (kuri yra bendra visoms valstybėms narėms) ir II dalis (skirta konkrečiai šaliai). Bendras vertinimas taikomas ir pirminėms klinikinių tyrimų paraiškoms, ir esminių pakeitimų paraiškoms. Atliekant bendrą vertinimą ataskaitą teikianti valstybė narė parengia I dalies vertinimo ataskaitą, o kitos susijusios valstybės narės gali pateikti savo komentarus. Galiausiai priimamas bendras suderintas sprendimas.

Reikalavimai pirminės klinikinio tyrimo paraiškos dokumentams nurodyti Reglamento I priede.

Bendrieji reikalavimai, rekomendacijos, klausimų ir atsakymų dokumentas bei klinikinio tyrimo paraiškos II dalies dokumentų pavyzdiniai dokumentai pateikti Europos Komisijos rekomendacijų „Eudralex“ 10 tome.

Europos vaistų agentūros interneto svetainėje pateikiamos nuorodos apie CTIS mokymus užsakovams.

Klinikinių tyrimų rezultatų duomenų pateikimas ir skaidrumas

Vienas iš svarbių Reglamento tikslų – užtikrinti klinikinių tyrimų duomenų skaidrumą. Todėl klinikinių tyrimų užsakovai CTIS sistemoje privalo laiku pateikti atlikto klinikinio tyrimo rezultatus (per vienerius metus nuo klinikinio tyrimo pabaigos ES arba per 6 mėnesius, jei atliekamas klinikinis tyrimas su vaikų populiacijos pacientais).

ES klinikinių tyrimų registras

Išsamią informaciją apie Lietuvoje ir Europos Sąjungoje atliekamus klinikinius vaistinių preparatų tyrimus galima rasti ES klinikinių tyrimų registre (EU Clinical Trials Register - Update). Be to, CTIS sistemoje pateikiamas patogus klinikinių tyrimų paieškos įrankis pagal indikacijas, valstybes nares, klinikinių tyrimų centrus.